Redacción

Muchas estrategias de terapia genética dependen de vectores virales, que son un sistema de transporte basado en aprovechar la capacidad natural de un virus para llevar material genético al interior de las células. Sin embargo, los virus despiertan una respuesta inmunitaria que impide que se repitan las dosis, y el más utilizado para terapias genéticas oculares no puede transportar genes grandes.

En experimentos realizados con ratas y ratones, dos científicos de la Universidad Johns Hopkins en Estados Unidos (un ingeniero y un oftalmólogo) han conseguido utilizar con éxito unas nanopartículas especiales para aplicar una terapia génica contra una enfermedad ocular que acaba provocando ceguera.

Este trabajo de investigación y desarrollo demuestra el valor potencial de una terapia genética suministrada mediante nanopartículas para tratar la modalidad exudativa (húmeda) de la degeneración macular asociada a la edad (una enfermedad ocular caracterizada por el crecimiento anormal de los vasos sanguíneos que daña el tejido sensible a la luz en el fondo del ojo), así como otras enfermedades hereditarias más raras de la retina que también provocan ceguera.

La nueva estrategia para no depender de vectores víricos probada por Jordan Green y el Dr. Peter Campochiaro incluye un polímero biodegradable que rodea y compacta largos tramos de ADN, creándose de este modo nanopartículas que llevan en su interior el material terapéutico y que pueden entrar en las células. Esta tecnología permite a los investigadores convertir células del ojo en minifábricas que producen una proteína terapéutica.

Los experimentos realizados con ratas y ratones han dado resultados prometedores.

En experimentos con ratas y ratones, los científicos de la Universidad Johns Hopkins han conseguido usar con éxito unas nanopartículas especiales para aplicar dentro de los ojos una terapia genética que combate a la modalidad exudativa (húmeda) de la degeneración macular asociada a la edad. (Imagen: Johns Hopkins Medicine)

En algunos de los experimentos, a fin de comprobar directamente la capacidad de estas nanopartículas para suministrar un gen terapéutico contra la enfermedad, los investigadores utilizaron ratones modificados genéticamente para desarrollar una forma de degeneración macular húmeda similar a la de los humanos. Los investigadores cargaron las nanopartículas con un gen que produce una proteína que neutraliza la acción del gen VEGF. El VEGF es responsable del crecimiento anómalo de vasos sanguíneos en personas con degeneración macular exudativa. Actualmente, los médicos inyectan estas proteínas que bloquean las proteínas del VEGF en los ojos de las personas con degeneración macular, un tratamiento que ayuda a contener el crecimiento excesivo de vasos sanguíneos anómalos y con fugas. Pero este procedimiento debe repetirse con frecuencia y es muy molesto para los pacientes.

Tres semanas después de inyectar las nanopartículas albergando el gen de la proteína anti-VEGF, los ratones tuvieron una reducción del 60% de los vasos sanguíneos anómalos en comparación con los ratones de control. El mismo efecto se observó 35 días después.